앱토럼 그룹, 신경모세포종 치료 재창출 약물 후보물질 SACT-1의 2020 하반기 IND 신청 관련 중대 진전사항 발표

2020-02-10 22:00 출처: Aptorum Group Limited

뉴욕--(뉴스와이어) 2020년 02월 10일 -- 세계적으로 충족되지 않은 의료적 요구를 해결하기 위해 신약 개발에 주력하는 바이오제약 회사 앱토럼 그룹(Aptorum Group Limited)(나스닥: APM)이 영아 및 소아에게 발병하는 희귀 소아암인 신경모세포종 치료를 위한 재창출 약물 후보물질 SACT-1과 관련한 긍정적인 데이터와 진행 상황을 발표했다.

앱토럼 그룹은 현재 진행 중인 타당성 연구 결과에 따라 505(b)(2) 경로를 활용해 2020년 하반기 SACT-1의 IND(임상시험계획승인) 신청서를 FDA에 제출할 계획이다[1].

SACT-1은 신약발굴 플랫폼 스마트 액트(Smart-ACTTM)에서 발굴한 첫 번째 재창출 약물 후보물질이다. 이 플랫폼은 체계적인 접근법을 활용해 현재 7000가지 이상 확인되었으며 더욱 증가하고 있는 희귀난치성질환 치료를 위해 기존의 검증된 약물을 식별, 재창출 및 개발한다[2].

앱토럼 그룹은 이 플랫폼을 통해 재창출 약물 후보물질 개발을 빠르게 진행할 계획이다. 재창출 약물은 일반적으로 인간 안전성과 독성 프로파일 및 데이터가 잘 성립되어 있어 개발 및 임상 단계를 거쳐 성장하는 희귀난치성질환 시장에 대응할 수 있다. 앱토럼 그룹은 종양, 자가면역, 대사 및 유전질환 등 다양한 희귀질환 분야를 관리하는 것을 목표로 한다.

앱토럼은 스마트 액트(Smart-ACTTM) 플랫폼을 통해 신경모세포종 치료에 SACT-1의 잠재적 효능을 성공적으로 확인하고 개발 중이다. 이는 허가사항과는 전혀 다른 새로운 치료 영역이다. 자사의 최근 연구에서 SACT-1는 고위험 신경모세포종 환자 그룹을 대표하는2개의 MYCN 증폭 세포를 포함해 다수의 신경모세포종 세포주에서 효과를 나타냈다. 또한 앱토럼 그룹은 약물의 상호작용 정도를 정량적으로 측정하는 병용지수를 사용해 시험상으로 SACT-1과 기존의 화학요법 사이에 강력한 상승작용이 있음을 확인했으며 이는 화학요법의 잠재적인 효과 향상 및 투여량 감소 가능성을 의미한다. 한편 최근 연구에서 설치류 모델에 대한 SACT-1의 최대허용용량(MTD)이 400mg/kg보다 높은 것으로 결정됐다. 파클리탁셀(20-30mg/kg)[3] 및 시스플라틴(6mg/kg)[4] 등 화학치료법 표준 MTD와 비교했을 때 SACT-1의 안전성이 매우 인상적인 것으로 나타났다.

재창출된 SACT-1은 특히 5세 이하 신경모세포종 환자들의 요구를 더 잘 대응하는 데 목표를 둔 소아용 제제다. 승인된 제품에서 수집한 기존 정보를 내부적으로 검토한 결과[5] SACT-1는 안전성에서도 좋은 평가를 보여준다. 전임상시험에서 일일 투여량 150mg의 경우 사망률이 0%였으며 투여량 관련 부작용은 없었다.

신경모세포종(neuroblastoma)개요

신경모세포종(Neuroblastoma)은 희귀난치성질환으로 분류되는 암의 일종으로 특정한 형식의 신경조직에서 발생하며 주로 부신 수질에서 비롯되고 척추, 흉곽, 복부, 목 등에서도 발생한다. 대부분 소아, 특히 5세 이하의 소아에게 발생한다. 미국암협회(American Cancer Society)[7] 연구에 따르면 해마다 새로 진단받는 환자 중 약 20%에 해당하는 고위험군의 경우[6] 5년 이상 생존율이 40~50% 수준이다. 현재 고위험 환자들의 약물치료비용은 요법당 평균 20만달러다(투여 주기 총 6회)[8]. 또한 대부분의 소아 환자들은 항암화학요법을 견디거나 생존하지 못하기 때문에 위에 언급된 바와 같이 추가적인 임상 시험 이후 SACT-1 후보물질이 표준 화학요법으로 적용될 경우 잠재적 상승효과로 인해 긍정적인 결과를 유도할 수 있다.

다음 링크에서 일반 발표에 대한 추가 정보를 확인할 수 있다.
http://ir.aptorumgroup.com/static-files/bcf77574-7bd6-4b9d-8110-d53837238f16

다음 링크에서 기술 발표에 대한 추가 정보를 확인할 수 있다.
http://ir.aptorumgroup.com/static-files/66346f79-7a03-474a-89be-0eaafaa00d9d

앱토럼 그룹(Aptorum Group Limited) 개요

앱토럼 그룹(나스닥: APM)은 의료계에서 충족되지 않은 요구를 해결하기 위해 광범위한 치료 및 진단 기술을 개발 및 상업화하는 제약회사다. 앱토럼 그룹은 희귀질환, 감염성 질환, 대사 질환 및 기타 질환 분야에서 치료 프로젝트를 진행하고 있다.

앱토럼 그룹에 대한 자세한 정보는 웹사이트(www.aptorumgroup.com) 참조.

스마트 파마 그룹(Smart Pharma Group) 개요

스마트 파마 그룹은 앱토럼 그룹의 전액 출자 회사이며 광범위한 희귀 질환 치료를 위해 기존의 승인 약물을 체계적으로 정의하고 재창출하는 데 주력하고 있다. 스마트 파마 그룹은 재창출 후보물질 개발을 촉진하기 위해 전산 스크리닝과 임상 평가를 모두 수행한다.

고지 및 미래예측진술

이 보도자료는 앱토럼 그룹(Aptorum Group Limited) 관련 진술 및 회사의 향후 예측, 계획, 전망 등 1995년 민사증권소송개혁법(Private Securities Litigation Reform Act of 1995) 의미 내에서 ‘미래예측진술’을 포함한다. 이러한 목적으로 이 보도자료에 포함된 모든 진술 중 역사적 사실이 아닌 진술은 미래예측진술로 간주될 수 있다. 일부의 경우 ‘~일 수 있다’, ‘일 것이다’, ‘기대하다’, ‘계획하다’, ‘예상하다’, ‘할 수 있다’, ‘의도하다’, ‘목표로 하다’, ‘전망하다’, ‘숙고하다’, ‘확신하다’, ‘추측하다’, ‘예측하다’, ‘잠재적’, ‘지속하다’ 또는 이러한 용어의 부정적 표현 또는 이와 유사한 표현의 사용으로 미래예측진술을 식별할 수 있다. 앱토럼은 향후 사건에 대한 현재의 기대 및 전망, 회사의 사업, 재정 상태 및 운영 실적에 영향을 미칠 것으로 고려되는 경향 등에 상당 부분 기반해 미래예측진술을 작성했다. 이러한 미래예측진술은 해당 보도자료가 게재된 시점만의 상황을 진술하며 다양한 위험, 불확실성 및 가정에 의해 변경될 수 있다. 이러한 요소에는 발표된 경영 및 조직의 변경, 지속적인 서비스와 주요 직원의 능력, 추가적인 소비자층을 위한 새로운 상품을 제공함으로써 제공 범위를 확대하는 능력, 앱토럼 그룹의 예상 성장전략, 예측된 경향 및 사업상의 어려움, 공급망과 관련한 기대와 안전성 및 위험 등이 제한 없이 포함된다. 이러한 위험은 앱토럼이 증권거래위원회에 제출한 20-F 양식 및 이후 이 기관에 제출할 수 있는 문서에 상세히 나타나 있다. 결과적으로, 이러한 미래예측진술에 포함된 예측은 변경될 수 있다. 앱토럼 그룹은 새로운 정보, 미래의 사건 또는 기타 결과로 이 보도자료에 포함된 미래예측진술을 업데이트할 책임을 지지 않는다.

[1] If the FDA deems the 505(b)(2) pathway as an acceptable route for approval of SACT-1, the Company will be able to leverage existing clinical and nonclinical data in conjunction with sponsor-initiated studies to accelerate development and approval of SACT-1.
[2] See https://rarediseases.info.nih.gov/diseases/pages/31/faqs-about-rare-diseases
[3] Clin Cancer Res. 5(11):3632-8.
[4] BMC Cancer 17: 684 (2017).
[5] Subject to FDA‘s approval and on a case-by-case basis, a 505(b)(2) application can rely in part on existing information from approved products (such as the FDA’s previous findings on safety and efficacy) or products in literature (such as data available). However, typically speaking, the applicant is nonetheless required to carry out a Phase 1 bridging study to compare the Reference Listed Drug and reference the established safety and efficacy information.
[6] Annu Rev Med. 2015; 66: 49-63.
[7] https://www.cancer.org/cancer/neuroblastoma/detection-diagnosis-staging/survival-rates.html
[8] https://www.cadth.ca/sites/default/files/pcodr/Reviews2019/10154DinutuximabNeuroblastoma_fnEGR_NOREDACT-ABBREV_Post_26Mar2019_final.pdf

[이 보도자료는 해당 기업에서 원하는 언어로 작성한 원문을 한국어로 번역한 것이다. 그러므로 번역문의 정확한 사실 확인을 위해서는 원문 대조 절차를 거쳐야 한다. 처음 작성된 원문만이 공식적인 효력을 갖는 발표로 인정되며 모든 법적 책임은 원문에 한해 유효하다.]

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